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广谱抗癌药获突破,这款药到底是何方神圣?

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广谱抗癌药获突破,这款药到底是何方神圣?

  2018年年底,拜耳“广谱”靶向抗癌药Vitrakvi(拉罗替尼),被FDA批准在美国上市。

  2020年,拜耳放出新数据,该数据的116例TRK融合癌患者中,均显示极高的缓解率和较长的缓解持续时间,并且没有副作用。

  同年,我国也紧随其后,在国内开展临床招募,开始临床试验。

  相信在不久的将来,国内也有望上市,让走投无路的晚期患者多一分希望。

  那么,这款“神药”如何治疗癌症?适合哪些癌症患者?价格如何?别急,这就一一给你解答。

  一、拉罗替尼的“神奇”之处

  拉罗替尼为何这么神奇?其实原理不难理解。人体神经营养因子受体酪氨酸激酶(NTRK)家族包括TRKA、TRKB和TRKC三种蛋白,它们分别由NTRK1、NTRK2和NTRK3这三种基因编码。

  一旦NTRK基因融合,则会致使RAS、PI3K等过度激活,进而导致细胞大量增殖,诱发肿瘤。

  此款抗癌药则是通过抑制信号通路中的NTRK,来阻断上述过程。研究显示,极大部分的实体瘤都存在NTPK基因融合现象,所以此款药物对多种实体瘤有不错的疗效。

  那么, 这么“奇效”的抗癌药,是不是每个人都可以?

  二、哪些患者可以使用?

  根据AACR去年4月发布的数据显示:实验共纳集159例患有17种癌症的NTRK融合患者,其对照组则是NTRK非融合突变的患者。

  最终发现:不管癌症种类是什么,病人是成人还是儿童,只要有NTRK基因融合现象,拉罗替尼的总应答率均达到79%,中位总生存期为44.4个月;

  而非NTRK基因融合突变的患者,仅有1%响应,总生存率仅为10.7个月。可见,拉罗替尼可以说是“碾压”了全部实体瘤。

  目前,该药物已在多种癌症取得了不错的疗效,如:

  1、儿童肿瘤

  有研究纳集了17名患者TRK融合阳性,平均年龄是4.5岁,最终有14名患者对此药物的治疗产生了应答,有效率高达93%。

  此前,拉罗替尼曾成功治愈最小的癌症患者。

  妈妈Daisy在怀孕25周做超声检查,发现胎中婴儿患有恶性纤维肉瘤,后经紧急剖宫产,才30周的Aliyanna被迫降生。当时肿瘤危及生命,医生都表示无能为力。

  后来医生告诉Daisy有拉罗替尼的临床试验,效果理想。经过再三考虑,她让女儿参加了试验。几周之后,女儿的肿瘤迅速缩小,还开心地庆祝了2岁的生日,目前没有迹象表明其肿瘤会复发。

  2、肺癌

  55名TRK融合非小细胞肺癌患者当中,4例患者服药后,有3例都出现持续反应。

  3、消化道肿瘤

  共14名癌症患者(结肠癌8例、胆管癌和腺癌各2例,阑尾癌和肝癌各1例),在进行该药物治疗后,结果为:消化道肿瘤亚组的总缓解率为43%。

  4、罕见癌症

  如分泌性唾液腺癌和分泌型乳腺癌等,此药物也可起到明显的效果。

  三、国外已上市,价格如何?

  看到这,很多人不禁想问,拉罗替尼如此神奇,那价格是不是很昂贵?会耐药吗?有没有副作用?这就给大家一一解答。

  拉罗替尼会耐药吗?

  会,当靶点本身(NTRK基因)产生了新的突变,比如TRKA出现G595R突变,TRKB出现 G639R突变等。不过别担心,第二代TRK靶向药物已经出炉,可用于对抗耐药的新突变。

  有没有副作用?

  有的,患者可能出现如恶心、呕吐、疲劳、眩晕等问题,但是一般问题不大,停药后均得到缓解。

  价格如何?

  比较昂贵,国外口服胶囊形式的拉罗替尼价格为每月32800美元(30天用量),对于某些患者而言,可能是“天价”。

  如果实在走投无路,可以申请临床试验,但必须先进行基因检测,确认存在NTRK基因融合。

  目前,拉罗替尼已在国内开展临床招募,有NTRK融合的癌症患者可以尝试去申请,希望可以成功战胜癌症。